CDE网站显示，阿斯利康（AZN.US）的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，患者通常会在十年内死亡。据估计网络证劵杠杆网站，全球约30-50万例ATTR-CM患者，ATTRv-PN患者数量约为4万例。
公开资料显示，Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。该药物已于2023年12月在美国获批上市。根据阿斯利康与Ionis达成的全球开发和商业化协议，两家公司将在美国联合开发和商业化Eplontersen，而世界其他地区（拉丁美洲除外）的开发和商业化工作将由阿斯利康完成。
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责任编辑：陈钰嘉
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